老廃物ができる前に止める新しい遺伝病治療薬
画期的な新薬が遺伝医学を変えようとしています。脳のバリアを越えて細胞内の毒素形成を止め、希少な代謝疾患や神経疾患の治療に新たな希望を与えています。
従来の医学では、不足している酵素を補うのが一般的でした。しかし、「基質減少療法」と呼ばれる新しい薬は、細胞の老廃物ができる前に阻止します。新薬のベングルスタットは、ゴーシェ病で脂肪が蓄積する原因となる酵素を標的にします。
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