Une nouvelle classe de médicaments traite les maladies génétiques à la source
Un nouveau médicament traverse la barrière du cerveau pour empêcher la formation de déchets toxiques. Il offre un espoir pour les maladies métaboliques rares.
La médecine classique remplace souvent les enzymes manquantes. Une nouvelle thérapie arrête les déchets cellulaires avant leur formation. Le venglustat cible l'enzyme responsable de l'accumulation de gras dans la maladie de Gaucher. Ce traitement améliore nettement les symptômes neurologiques comme l'ataxie.
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