一种突破性药物正在改变遗传医学。它能穿透血脑屏障，阻止细胞内毒性废物的形成，为治疗罕见代谢和神经疾病带来新希望。 传统医学通常通过补充缺失的酶来治疗疾病。但一种名为底物减少疗法的新药能在细胞废物产生前将其阻止。